Tratamiento con Nusinersen en pacientes adultos con atrofia muscular espinal: Un estudio multicéntrico

COMUNICACIÓN ORAL | 24 noviembre 2020, martes | Hora: 20:00

 

AUTORES

Vázquez Costa, Juan Francisco 1; Povedano , Monica 2; Nascimiento Osorio, Andres 3; Ñungo Garzón, Carolina 4; Moreno Escribano, Antonio 5; Pitarch Castellano, Inmaculada 1; Marco , Carla 2; Domínguez , Raul 2; Expósito , Jesica 3; Morales De la Priva, Moises 5; Cánovas Iniesta, Maria 5; Yusá Cubes, Beatriz 6


CENTROS

1. Servicio de Neurología. Hospital Universitari i Politècnic La Fe; 2. Servicio de Neurología. Hospital Universitari de Bellvitge; 3. Servicio: Neuropediatría. Sant Joan de Déu-Numancia; 4. Servicio: Neurociencias. Hospital Universitari i Politècnic La Fe; 5. Servicio de Neurología. Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca; 6. Servicio: Radiología. Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca

 

OBJETIVOS

Recientemente se aprobó nusinersen intratecal para el tratamiento de niños y adultos con AME, pero existen pocos datos sobre su eficacia en adultos

 

MATERIAL Y MÉTODOS

Se trata de un estudio longitudinal descriptivo de la evolución de 38 pacientes mayores de 15 años con AME tratados y 26 pacientes no tratados con Nusinersen durante un periodo de un año, seguidos en cuatro centros de referencia.

 

RESULTADOS

Se compararán los datos de escalas motoras (HFSME, RULM, 6MWT), funcionales (ALSFRS-R, EK2) y biomarcadores (CMAP de ADM y TA) en los pacientes tratados y no tratados. En aquellos pacientes en los que se disponga de datos longitudinales pre y post-tratamiento, se comparará la evolución antes y después del inicio del tratamiento. Se presentarán también datos de efectos adversos así como la impresión clínica y la impresión subjetiva del paciente respecto a la respuesta al tratamiento.

 

CONCLUSIONES

Los datos presentados aportarán información sobre la respuesta a nusinersen en pacientes adultos con AME

 


 

Dirección

Madrid: Fuerteventura 4, 28703, San Sebastián de los Reyes, Madrid

Barcelona: Vía Laietana 23, Entlo A-D, 08003, Barcelona