COMUNICACIÓN ORAL | 03 noviembre 2023, viernes | Hora: 15:30
AUTORES
Juntas Morales, Raul 1; null, George 2; null, Yuebing 3; null, Tuan 4; null, Denis 5; null, Marek 6; null, Krzysztof 7; null, Li 8; null, Sophie 8; null, Benjamin 8; null, Jana 8; null, Jenna 8; null, Jan 9; null, Tonke 9; null, Kimiaki 10; null, Heinz 11; null, Jan 12; null, Renato 13; null, James F. 14
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Universitari Vall d'Hebron; 2. Servicio de Neurología. Medsol Clinical Research Center Inc; 3. Servicio de Neurología. Cleveland Clinic; 4. Servicio de Neurología. University of South Florida Morsani College of Medicine; 5. Servicio de Neurología. State Novosibirsk Regional Clinical Hospital; 6. Servicio: Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation. Medical University of Silesia; 7. Servicio de Neurología. Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawla II; 8. Servicio: argenx. argenx; 9. Servicio: Curare Consulting BV. Curare Consulting BV; 10. Servicio de Neurología. Hanamaki General Hospital; 11. Servicio de Neurología. University of Münster; 12. Servicio de Neurología. Ghent University Hospital; 13. Servicio: Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases. Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta; 14. Servicio de Neurología. The University of North Carolina at Chapel Hill
OBJETIVOS
Confirmar la selección de dosis y justificar el uso del descenso de la IgG total como marcador FD de no inferioridad para el efgartigimod PH20 s.c. (coformulado con hialuronidasa humana recombinante PH20).
MATERIAL Y MÉTODOS
Se usó FC/FD poblacional para elegir la dosis de efgartigimod PH20 s.c. y lograr un efecto FD similar al efgartigimod i.v. (10 mg/kg). En el análisis se usaron datos FC/FD de un estudio fase I donde 32 participantes sanos recibieron una sola inyección de efgartigimod PH20 s.c. a varias dosis fijas, incluyendo 10 mg/kg. Se hicieron simulaciones para participantes tipo de 70 kg, con un intervalo de dosis de 750-1750 mg (incrementos de 25 mg). La dosis elegida se evaluó en participantes sanos y pacientes con MGg (estudio ADAPT-SC) con ciclos de 1 inyección semanal durante 4 semanas.
RESULTADOS
Se previó que 1000 mg de efgartigimod PH20 s.c. reducirían de modo similar la IgG total en el día 29, 1 semana tras la 4ª inyección, y fue la dosis elegida para ADAPT-SC. Los pacientes que pesaban 42,0-150,2 kg (mediana=78,3 kg) recibieron un ciclo de tratamiento de 1000 mg de efgartigimod PH20 s.c. y lograron descensos de la IgG total similares a los de 10 mg/kg de efgartigimod i.v. Los descensos también se asociaron a mejoras en MG-ADL.
CONCLUSIONES
La elección de la dosis fue adecuada; el tratamiento con 1000 mg de efgartigimod PH20 s.c. logró un descenso no inferior de la IgG total frente a 10 mg/kg de efgartigimod i.v. en el día 29.
