COMUNICACIÓN ORAL | 03 noviembre 2023, viernes | Hora: 17:30
AUTORES
Díaz Manera, Jordi 1; null, Drago 2; null, Barry J. 3; null, Kristl G. 4; null, Priya 5; null, Pascal 6; null, Tahseen 7; null, Mark 8; null, Antonio 9; null, Jeff 10; null, Mitchell 11; null, Hai 12; null, Sheela 13; null, Yasmine 14; null, Benedikt 15; Alonso ., Jorge 16
CENTROS
1. Servicio: John Walton Muscular Dystrophy Research Centre. Newcastle University; 2. Servicio: PARC Research Clinic. Royal Adelaide Hospital; 3. Servicio: Powell Gene Therapy Center. University of Florida; 4. Servicio: Department of Neurology. University Hospitals Leuven; 5. Servicio: Duke University Medical Center. Duke University; 6. Servicio: Nord-Est/Ile-de-France Neuromuscular Reference Center, Neurology Department. Raymond-Poincaré Hospital; 7. Servicio: Department of Neurology. University of California; 8. Servicio: Neurology. Salford Royal NHS Foundation Trust; 9. Servicio: Neurology and Neuromuscular Disorders Unit, Department of Clinical and Experimental Medicine. Università di Messina; 10. Servicio: Chief Development Officer. Amicus Therapeutics, Inc.; 11. Servicio: Chief Medical Officer. Amicus Therapeutics, Inc.; 12. Servicio: Head of Biostatistics and Programming. Amicus Therapeutics, Inc.; 13. Servicio: Vice President, Program Management. Amicus Therapeutics, Inc.; 14. Servicio: Vice President, Clinical Research. Amicus Therapeutics, Inc.; 15. Friedrich-Baur-Institut, Neurologische Klinik. Ludwig-Maximilians-Universität München; 16. Unidad Enf. Neuromusculares, Servicio Neurología. En nombre del Grupo de estudio ATB200-07. Complejo Hospital Universitario Nuestra Sra. de Candelaria
OBJETIVOS
El estudio PROPEL, fase III, doble ciego (NCT03729362) comparó la terapia de sustitución enzimática (TSE) cipaglucosidasa alfa + miglustat (cipa+mig) a alglucosidasa alfa + placebo (alg+pbo) en adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD). Su extensión abierta (OLE) (ATB200-07; NCT04138277) evalúa eficacia y seguridad a largo plazo de cipa+mig. Este análisis evaluó pacientes tratados con alg antes del PROPEL.
MATERIAL Y MÉTODOS
Los resultados incluyen 6MWD (del inglés, 6 minute walking distance), capacidad vital forzada (CVF), test muscular manual (TMM), niveles de creatina cinasa (CK) y hexosa tetrasacárido (Hex4) y seguridad. Los datos se describen como cambio desde basal de PROPEL hasta semana 52 del OLE (104 semanas).
RESULTADOS
De los 119 pacientes del OLE, 91 recibieron TSE antes del PROPEL (mediana de tratamiento 7,4 años); 62 continuaron cipa+mig y 29 cambiaron de alg+pbo en PROPEL a cipa+mig (grupo de cambio). El cambio medio (desviación estándar [DE]) en % previsto de 6MWD y de CVF fue +3,1 (8,1) y −0,6 (7,5) en el grupo cipa+mig y −0,5 (7,8) y −3,8 (6,2) en el grupo de cambio, respectivamente. El TMM en extremidades inferiores mejoraró +1,6 (4,6) en el grupo cipa+mig y +1,5 (2,9) en el de cambio. Los biomarcadores (CK y Hex4) aumentaron en ambos grupos. No hubo nuevas señales de seguridad.
CONCLUSIONES
El cambio de alg a cipa+mig se asoció a efectos duraderos hasta 104 semanas y fue bien tolerado, respaldando los beneficios a largo plazo de cipa+mig en pacientes LOPD. Financiado por Amicus Therapeutics, Inc.
