COMUNICACIÓN ORAL | 19 noviembre 2024, martes | Hora: 15:30
AUTORES
Torres Moral, Alejandro 1; Beltrán Corbellini, Alvaro 2; Sánchez-Roman Miranda, Irene 2; Pascual Zapatero, Irene 2; Valls Carbó, Adrian 2; Toledano Delgado, Rafael 2; García Morales, Irene 2; Gil-Nagel Rein, Antonio 2
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Virgen Macarena; 2. Servicio de Neurología. Hospital Ruber Internacional
OBJETIVOS
El síndrome de punta-onda contínua durante el sueño de ondas lentas(POCS) es una encefalopatía epiléptica del desarrollo(EED). Fenfluramina(FFA) es un fármaco aprobado para su uso en EDD como son el síndrome de Dravet(SD) y síndrome de Lennox-Gastaut(SLG). Nuestro objetivo es evaluar eficacia y seguridad de FFA en pacientes con POCS.
MATERIAL Y MÉTODOS
Evaluar eficacia y seguridad de FFA en pacientes POCS a través de un ensayo intervencionista prospectivo abierto, estudio FENDEEP (NCT05232630). Se incluyeron pacientes POCS refractarios a >3 medicamentos anticrisis(MAC) entre 2022-2023.
RESULTADOS
Muestra de 6 pacientes(2 niñas). La mediana de edad al diagnóstico fue de 9 años(4-10). La mediana de MAC concomitante fue 2,5(2-4), la mediana de SWI(spike-wave-index) fue 82,5%(70-90), 2/6 presentaban crisis electroclínicas y 6/6 discapacidad intelectual. Tras una mediana de seguimiento de unos 12 meses(9-13), la dosis mediana de FFA fue de 0,73mg/kg/día(0,33-0,9), 5/6 presentaron mejoría cognitiva según escala CGI-I y en 3/5 se redujo el SWI>20%. El inventario BRIEF2 reveló mejoría de la función ejecutiva. Fue posible una reducción de MAC en 4 pacientes, mejorando la frecuencia de crisis en 2 pacientes. Ningún paciente POCS suspendió FFA. 2 pacientes presentaron efectos adversos (EAs) leves.
CONCLUSIONES
La Fenfluramina es segura y podría ser eficaz para reducir tanto el SWI como el deterioro cognitivo asociado en pacientes POCS. Se necesitan estudios con mayor tamaño muestral y estudios controlados ciegos para poder confirmar esta hipótesis.
