COMUNICACIÓN ORAL | 22 noviembre 2024, viernes | Hora: 08:40
AUTORES
Querol Gutiérrez, Luis 1; null, Richard A. 2; null, Hans-Peter 2; null, Pieter A. 2; null, Erik 2; null, Kristen 2; null, Xiaodong 2; Alonso Alonso, Miguel 2; null, Nazem 2; null, Richard A. C. 2
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; 2. Servicio: .
OBJETIVOS
Describir resultados preliminares de eficacia y seguridad de riliprubart en pacientes con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP).
MATERIAL Y MÉTODOS
Ensayo clínico multicéntrico fase 2 abierto (NCT04658472) que evalúa riliprubart en tres grupos de pacientes: con tratamiento estándar (inmunoglobulinas/corticoides), refractarios a tratamiento estándar y naïve. Duración del tratamiento con riliprubart: 24 semanas (Parte A), con extensión opcional (Parte B: 52 semanas; Parte C: hasta fin del ensayo). El endpoint primario (Parte A) es, en el grupo con tratamiento estándar, % participantes con recaída (incremento ≥1 punto aINCAT) tras el cambio a riliprubart. En los grupos refractario y naïve, el endpoint primario es % participantes con respuesta (disminución ≥1 punto aINCAT). La parte B evalúa la persistencia de la eficacia. Se evalúa también la seguridad.
RESULTADOS
El análisis interino predefinido (Parte A) mostró que el 88% (n=22/25) de los pacientes con tratamiento estándar que cambiaron a riliprubart mejoraron o permanecieron estables. El 50% (n=9/18) de los pacientes refractarios respondieron. Se observaron magnitudes de efecto significativas y consistentes en las medidas de eficacia utilizadas. Además, se observó inhibición de complemento sostenida y tendencia a la reducción de los niveles de pNfL. Se produjeron AAST en el 60% (n=15/25) y el 72% (n=13/18) de los pacientes con tratamiento estándar y refractarios, respectivamente; más frecuentes: cefalea, fatiga y nasofaringitis. Hubo dos fallecimientos en pacientes con comorbilidades significativas, aparte de la CIDP.
CONCLUSIONES
Estos resultados demuestran prueba de concepto de riliprubart en CIDP, con un perfil de riesgo-beneficio favorable.
