COMUNICACIÓN POSTER
AUTORES
Sivera Mascaró, Rafael 1; F Howard, James 2; null, Hiroyuki 3; null, Srikanth 4; null, Glenn 5; null, Cynthia 6; null, Deborah 6; null, Edward 6; null, Sihui 6; null, Vera 7; null, John 8
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Universitari i Politècnic La Fe; 2. Departamento de Neurologia. Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill, Carolina del Norte; 3. Departamento de Neurología, Facultad de Medicina. Universidad Internacional de Salud y Bienestar, Tokio; 4. Servicio: Stanford Healthcare. Stanford Healthcare, Palo Alto, California; 5. Servicio: Argenx. Argenx, Gante, Bélgica; 6. Servicio: Argenx. Argenx, Gante; 7. Departamento de Medicina. Centro Ellen & Martin Prosserman para Enfermedades Neuromusculares, Red Universitaria de Salud, Toronto; Universidad de Toronto; 8. Centro Neuromuscular de Copenhague. Hospital Universitario de Copenhague Rigshospitalet, Copenhague
OBJETIVOS
La MSE, puntuación total MG-ADL de 0 o 1, puede ser un nuevo objetivo en el tratamiento de la MGg. Se ha evaluado la incidencia, características y cambios en otras escalas específicas en pacientes que alcanzaron MSE en ADAPT (fase3 de efgartigimod) y ADAPT+ (extensión abierta).
MATERIAL Y MÉTODOS
Análisis post-hoc ADAPT (n=129) y ADAPT+ (n=111).
RESULTADOS
En ADAPT, un 44,6% de pacientes AChR+ alcanzaron MSE con efgartigimod vs un 10,9 % con placebo. En ADAPT+, un 40,5 % de pacientes AChR+ alcanzó MSE. El 81 % de los pacientes con efgartigimod que alcanzaron MSE en ADAPT, lo hicieron también en ADAPT+; un 23% que no había alcanzado MSE en ADAPT, lo hizo en ADAPT+. Las características basales de los pacientes con efgartigimod fueron comparables, independientemente de si alcanzaron o no MSE. Aunque la puntuación basal media (DE) de MG-ADL fue menor de manera estadísticamente significativa en aquellos que alcanzaron MSE frente a los que no (8,2 [1,8] vs 9,7 [2,7]), la diferencia no fue clínicamente relevante. MSE se asoció con mejoras sustanciales en QMG y MG-QoL15r: disminución de 11,4 y 12,4 puntos, respectivamente, desde el inicio hasta la mejor puntuación (todas las visitas). Para QMG, la diferencia fue ~4 veces el umbral de mejora clínicamente relevante (≥3 puntos). Se observó un aumento de 28 puntos en EQ-5D-5L VAS. MSE resultó en una QoL comparable a la de la población sana.
CONCLUSIONES
Los pacientes con MSE experimentaron una mejoría relevante en múltiples escalas y una QoL comparable a la de la población sana.
