COMUNICACIÓN POSTER
AUTORES
Aguinaga ., Ana 1; Alonso Pérez, Jorge 2; null, Drago 3; J. Byrne, Barry 4; G. Claeys, Kristl 5; R. Clemens, Paula 6; Díaz Manera, Jordi 7; M. Dimachkie, Mazen 8; S. Kishnani, Priya 9; null, Hani 10; null, Mark 11; null, Antonio 12; null, Jeff 13; null, Fred 13; null, Sheela 13; null, Tahseen 14; null, Benedikt 15
CENTROS
1. Sin Servicio. Amicus Therapeutics SLU; 2. Servicio de Neurología. Complejo Hospital Universitario Nuestra Sra. de Candelaria; 3. Servicio: Medicina. PARC Research Clinic, Royal Adelaide Hospital; 4. Servicio: Medicina. Univeristy of Florida; 5. Servicio: Medicina. Department of Neurology, University Hospitals Leuven, and Department of Neurosciences, Laboratory for Muscle Diseases and Neuropathies, KU Leuven, Leuven Brain Institute (LBI); 6. Servicio de Neurología. Department of Neurology, University of Pittsburgh School of Medicine and VA Pittsburgh Healthcare System; 7. Servicio de Neurología. John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Newcastle University; 8. Servicio de Neurología. Department of Neurology, University of Kansas Medical Center; 9. Servicio de Neurogenética. Duke University Medical Center; 10. Servicio de Neurología. Department of Neurology & Rehabilitation Medicine, University of Cincinnati College of Medicine; 11. Servicio de Neurología. Salford Royal NHS Foundation Trust; 12. Servicio: Medicina. ERN-NMD Center for Neuromuscular Disorders of Messina, Department of Clinical and Experimental Medicine, University of Messina; 13. Sin Servicio. Amicus Therapeutics Inc.; 14. Servicio de Neurología. Department of Neurology, University of California; 15. Servicio de Neurología. Friedrich-Baur-Institute at the Department of Neurology, LMU University Hospital, LMU Munich
OBJETIVOS
Estudio aleatorizado, doble ciego PROPEL (NCT03729362) comparó eficacia y seguridad del tratamiento cipaglucosidasa alfa más miglustat (cipa+mig) con alglucosidasa alfa más placebo (alg) en adultos LOPD. Se analizó el tamaño del efecto de cipa+mig y alg para resultados de eficacia en pacientes LOPD pretratados con TSE.
MATERIAL Y MÉTODOS
Se calculó el tamaño del efecto estandarizado dentro del grupo (d de Cohen para mediciones correlacionadas, desde inicio hasta semana 52) para resultados de función motora y pulmonar, fuerza muscular, calidad de vida y biomarcadores, dividiendo el cambio medio desde basal por las desviaciones estándar de diferentes puntuaciones.
RESULTADOS
77% (95/123) de pacientes PROPEL habían recibido alg antes (mediana: 7,4 años). Los pacientes de alg (n=30) mostraron empeoramiento (d≤-0,2) o estabilidad (-0,2<d<+0,2) en la mayoría de los resultados, mientras que los que cambiaron a cipa+mig (n=65) mostraron mejoría (d≥0,2) o estabilidad. Los pacientes de alg mostraron empeoramiento estadísticamente significativo de capacidad vital forzada en sedestación y decúbito supino, capacidad vital lenta, presión espiratoria máxima y niveles de creatina cinasa (CK) y tetrasacárido de hexosa (Hex4), con sólo mejoría significativa en la disnea de los PROMIS. Los pacientes cipa+mig no mostraron empeoramiento significativo y sí mejorías significativas en distancia caminada en 6 minutos, pruebas musculares manuales, puntuación de fatiga de los PROMIS, Impresión Clínica Global de Médico y Paciente, CK y Hex4.
CONCLUSIONES
Los pacientes con LOPD pretratados con TSE del grupo cipa+mig alcanzaron mejorías en múltiples resultados, evidenciando beneficios potenciales de esta terapéutica. Con apoyo de Amicus Therapeutics, Inc.
