COMUNICACIÓN ORAL | 21 noviembre 2014, viernes | Hora: 18:00
AUTORES
Arpa Gutiérrez, Francisco Javier 1; Sanz Gallego, Irene 2; Rodríguez de Rivera Garrido, Francisco Javier 3; Pulido Valdeolivas, Irene 4; Torres Alemán, Ignacio 5
CENTROS
1. Facultad de Medicina. Departamento de Anatomía, Histología y Neurociencia. UAM; 2. Neurología. Unidad de Referencia de Ataxias y Paraplejias Hereditarias. Servicios de Neurología, Hospital Univer; 3. Neurología. Unidad de Referencia de Ataxias y Paraplejias Hereditarias. Hospital Universitario La Paz; 4. Servicio de Neurología. Hospital Universitario La Paz; 5. Laboratorio de Neuroendocrinología, Departamento de Neurobiología Funcional y de Sistemas. Laboratorio de Neuroendocrinología, Departamento de Neurobiología Funcional y de Sistemas, Instituto
OBJETIVOS
Se ha considerado que anomalías de la vía del sistema de señalización insulina/factor de crecimiento parecido a la insulina 1 (insulin-like growth factor 1, IGF-1) podrían jugar un papel en el proceso fisiopatológico de varias enfermedades neurodegenerativas, incluyendo las ataxias espinocerebelosas. El objetivo de este estudio es probar la seguridad, tolerancia y eficacia del tratamiento con IGF-1 en las ataxias cerebelosas autosómicas dominantes (ADCA).
MATERIAL Y MÉTODOS
Han participado en este estudio 19 pacientes con SCA3, 1 paciente con SCA6 y 7 pacientes con SCA7 con diagnóstico genético. Los pacientes fueron tratados con 50 μg/kg de IGF-1 dos veces al día por vía subcutánea durante 12 meses. La eficacia de este tratamiento se evaluó mediante la escala SARA. De ellos, 10 pacientes seleccionados consecutivamente, continuaron con el mismo tratamiento durante un segundo año (extensión).
RESULTADOS
Se incluyeron un total de 8 mujeres y 19 hombres, con edades entre 28 y 74 años (49,3±14,1). Se observó una mejoría estadísticamente significativa en la puntuación de SARA en los grupos con SCA3 y SCA7 y en el conjunto de todos los pacientes después del primer año de tratamiento, que se mantuvo durante el segundo año (extensión). El único paciente con SCA6 mostró una mejoría de 3 puntos en la SARA tras 1 año de tratamiento.
CONCLUSIONES
En comparación con los datos de la historia natural de otras cohortes de pacientes con SCA3 y SCA7, hemos observado una tendencia significativa hacia la estabilización de la progresión de la enfermedad de nuestros pacientes con ADCA mediante el tratamiento con IGF-1.
