COMUNICACIÓN ORAL | 21 noviembre 2014, viernes | Hora: 18:00
AUTORES
Arpa Gutiérrez, Francisco Javier 1; Sanz Gallego, Irene 2; Torres Alemán, Ignacio 3
CENTROS
1. Facultad de Medicina. Departamento de Anatomía, Histología y Neurociencia. UAM; 2. Neurología. Unidad de Referencia de Ataxias y Paraplejias Hereditarias. Servicios de Neurología, Hospital Univer; 3. Laboratorio de Neuroendocrinología, Departamento de Neurobiología Funcional y de Sistemas. Instituto Cajal, CSIC
OBJETIVOS
La ataxia de Friedreich (AF) es una enfermedad autosómica recesiva muy incapacitante, que carece de tratamiento probadamente válido. Se ha considerado que anomalías de la vía del sistema de señalización insulina/factor de crecimiento parecido a la insulina 1 (insulin-like growth factor 1, IGF-1) podrían jugar un papel en el proceso fisiopatológico de varias enfermedades neurodegenerativas, incluyendo las ataxias espinocerebelosas. El objetivo de este estudio es probar la seguridad, tolerancia y eficacia del tratamiento con IGF-1 en la AF.
MATERIAL Y MÉTODOS
Se incluyeron un total de 4 mujeres y un hombre de 23 a 36 años de edad (26,6 ± 5.4) con AF, con función ventricular normal. Los pacientes fueron tratados con 50 μg/kg de IGF-1 dos veces al día por vía subcutánea durante 12 meses. La eficacia de este tratamiento se evaluó mediante la escala SARA.
RESULTADOS
Se estimó que el índice de empeoramiento anual (IEA) en esta serie fue de −0,4 ± 0,83 (CI 95%: −1,28 a 0,48) puntos de la escala SARA, mientras que el IEA en nuestra cohorte AF se había estimado en 2,05 ± 1,23 (CI 95%: 1,58 a 2,52). Los parámetros ecocardiográficos se mantuvieron normales y estables.
CONCLUSIONES
Nuestros resultados parecen indicar un beneficio de la terapéutica con IGF-1 en cuanto a las funciones neurológica en la AF.
