COMUNICACIÓN ORAL | 18 noviembre 2022, viernes | Hora: 17:30
AUTORES
Martínez Vicente, Laura 1; Gajate García, Vicente 1; Gutiérrez Gutiérrez, Gerardo 2; Guerrero Peral, Angel Luis 3; Horga , Alejandro 1; Guerrero Sola, Antonio 1; Matías-Guiu , Jorge 1; Galán Dávila, Lucia 1
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Clínico San Carlos; 2. Servicio de Neurología. Hospital Universitario Infanta Sofía; 3. Servicio de Neurología. Hospital Clínico Universitario de Valladolid
OBJETIVOS
Tafamidis es un estabilizador de la TTR aprobado para la amiloidosis hereditaria por transtirretina (ATTRv). Nuestro objetivo fue estudiar los factores predictores de respuesta a Tafamidis en una cohorte de pacientes con ATTRv de área no endémica.
MATERIAL Y MÉTODOS
Estudio retrospectivo con recogida prospectiva de datos de pacientes con ATTRv en tratamiento con Tafamidis durante >=6 meses. Los pacientes fueron divididos en tres grupos según su respuesta a Tafamidis (buenos respondedores, respondedores parciales y no respondedores). Los datos demográficos, clínicos y de laboratorio se correlacionaron con la respuesta a Tafamidis.
RESULTADOS
40 pacientes fueron evaluados, 19 mujeres y 21 hombres. La edad media de inicio de la enfermedad fue de 61 años. El NIS medio inicial fue 16,8. El 100% de los pacientes tenían un estadio FAP/Coutinho inicial=1. El tiempo medio de tratamiento con Tafamidis fueron 38 meses. 16 pacientes fueron buenos respondedores (42,1%), 6 respondedores parciales (15,8%) y 16 no respondedores (42,1%). Los factores predictores de no respuesta a Tafamidis fueron un PND inicial=2 (p=0,021), afectación inicial de fibra gruesa (p=0,006), pérdida de peso significativa (p=0,008), la presencia de estenosis de canal lumbar (p=0,009) y un NT-proBNP inicial>3000 (p=0,027). Un PND inicial=I (p=0,02), un NIS inicial<=15 (p=0,001), Norfolk inicial<=25 (p=0,002) y RODS inicial>40 (p=0,025) se asociaron con buena respuesta a Tafamidis.
CONCLUSIONES
En este estudio, un PND inicial=1, NIS<=15, Norfolk<=25 y RODS>40 se asociaron con buena respuesta a Tafamidis. Un PND inicial=2, afectación de fibra gruesa, pérdida de peso, estenosis de canal y NT-proBNP inicial>3000 fueron factores predictores de no respuesta a Tafamidis.
