COMUNICACIÓN ORAL | 18 noviembre 2022, viernes | Hora: 17:30
AUTORES
Martínez Vicente, Laura 1; Gajate García, Vicente 1; Gutiérrez Gutiérrez, Gerardo 2; Guerrero Peral, Angel Luis 3; null, Alejandro 1; Guerrero Sola, Antonio 1; null, Jorge 1; Galán Dávila, Lucia 1
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Clínico San Carlos; 2. Servicio de Neurología. Hospital Universitario Infanta Sofía; 3. Servicio de Neurología. Hospital Clínico Universitario de Valladolid
OBJETIVOS
Patisiran es un pequeño ARN de interferencia que inhibe la síntesis hepática de TTR. Nuestro objetivo fue estudiar los factores predictores de respuesta a Patisiran en una cohorte de pacientes con ATTRv de área no endémica.
MATERIAL Y MÉTODOS
Estudio retrospectivo con recogida prospectiva de datos de pacientes con ATTRv en tratamiento con Patisiran durante >=6 meses. Los pacientes fueron clasificados en tres grupos según su respuesta a Tafamidis (buenos respondedores, respondedores parciales y no respondedores). Los datos demográficos, clínicos y de laboratorio se correlacionaron con la respuesta a Patisiran.
RESULTADOS
22 pacientes fueron evaluados, 8 mujeres y 14 hombres. La edad media de inicio de la enfermedad fue de 62 años. El NIS medio inicial fue 51,3. 11 pacientes tenían un estadio FAP/Coutinho inicial=2 (52,4%). 13 pacientes habían recibido previamente tratamiento con Tafamidis (59,1%). El tiempo medio de tratamiento con Patisiran fue de 27,6 meses. En la última visita, 19 pacientes seguían en tratamiento con Patisiran (86,4%), 1 paciente había cambiado de tratamiento (4,5%), y 2 pacientes habían fallecido (9,1%). 11 pacientes fueron buenos respondedores (50%), 8 respondedores parciales (13,6%) y 3 no respondedores (36,4%). Los factores predictores de buena respuesta a Patisiran fueron el sexo masculino (p=0,006), un PND inicial <=IIIA (p=0,002) y un NTproBNP mantenido <300 (p=0,027).
CONCLUSIONES
En este estudio, el sexo masculino, un PND inicial <=IIIA, y un NTproBNP mantenido <300 fueron factores predictores de buena respuesta al tratamiento con Patisiran.
