COMUNICACIÓN ORAL | 16 noviembre 2011, miércoles | Hora: 08:00

AUTORES

Flix Ordóñez, Barbara

CENTROS

Servicio de Neurología. Institut de Recerca Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

OBJETIVOS

Las disferlinopatías están causadas por mutaciones en el gen DYSF. La disferlina se expresa en músculo esquelético y en monocitos. La terapia celular se presenta como una posible opción de tratamiento en las distrofias muculares. Nos proponemos evaluar la capacidad de fusión entre monocitos y células musculares in vitro e in vivo.

MATERIAL Y MÉTODOS

co-cultivos de células monocíticas marcadas con GFP con cultivos de miotubos humanos controles y con déficit de disferlina. Trasplante de medula ósea (TMO) en el modelo murino de disferlinopatía A/J. Evaluación de la expresión de disferlina mediante western blot e inmunohistoquímica. Evaluación funcional de los animales mediante análisis computerizado de la locomoción y técnicas electrofisiológicas.

RESULTADOS

In vitro se observó una fusión moderada de la línea celular HL60 diferenciada a monocitos con cultivos primarios de músculo esquelético de pacientes sanos y con disferlinopatía. In vivo, se observó expresión de la proteína disferlina en el bazo de los ratones tratados pero no en su músculo esquelético. El análisis electrofisiológico no detectó deficiencias en la conducción nerviosa ni en los ratones control ni en los tratados. Sin embargo, el análisis de la locomoción mostró una ligera mejoría en los animales transplantados.

CONCLUSIONES

el TMO es capaz de reconstituir la expresión de disferlina a en sangre periférica, aunque no induce la expresión de la proteína en tejido muscular. Por lo tanto, la leve mejoría observada en las pruebas funcionales puede estar relacionada con un cambio en la respuesta inflamatoria.