COMUNICACIÓN ORAL | 22 noviembre 2018, jueves | Hora: 15:30
AUTORES
Vílchez Padilla, Juan Jesus 1; Nascimento , Andres 2; Muelas , Nuria 1; Jin , Fengbin 3; Panaghie , Gianina 3; Luo , Xiaohui 3; McIntosh , Joseph 3; Trifillis , Panayiota 3; Souza , Marcio 3; Pelzt , Stuart 3
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Universitari i Politècnic La Fe; 2. Servicio de Neurología. Hospital de Sant Joan de Dèu; 3. Servicio: Research Department. PTC Therapeutics
OBJETIVOS
La ausencia de distrofina en pacientes DMD produce disfunción muscular progresiva, pérdida de ambulación y muerte prematura debido a insuficiencia pulmonar/cardíaca. En estos pacientes, valores de FVC<1L, se asocian a mayor riesgo de mortalidad. Atalureno es un fármaco oral que prolonga la lectura ribosomal en las paradas de stop prematuras, produciendo distrofina funcional en pacientes DMDmss. Objetivo: Comparar el efecto en la función pulmonar de pacientes no ambulantes tras tratamiento con atalureno (n=38) o tratamiento standard (TS)(n=58)
MATERIAL Y MÉTODOS
Resultados FVC<1L en pacientes no-ambulantes, de 9 a 18 años de edad, tratados con Atalureno oral 40 mg/kg/day (estudio019-NCT01557400), comparado con pacientes DMD no ambulatorios, recibiendo TS (estudio CINRG-NCT00468832)(Kaplan-Meier test). El estudio contó con aprobación de Comités Éticos y consentimiento informado.
RESULTADOS
A los 19.3 años de edad (95% CI, 18.8–22.6), 50% de los pacientes TS presentaban FVC<1L, versus 16% en el grupo atalureno (p=0.0933). Tras 4 años de seguimiento, un número menor de pacientes tratados con Atalureno presentaban FVC<1L que tras TS (7.9% [3/38] vs 39.7% [23/58], respectivamente). FVC<1L se alcanzó en el 50% de los pacientes TS tras 7.1 años de TS (5.3–9.4) versus 11% en los tratados con Atalureno (logrank test p=0.0674). Los efectos adversos con atalureno fueron leves (29.5%) o moderados (31.8%), siendo los mas comunes nasofaringitis (45.5%), cefalea (27.3%), vómitos (27.3%), y gastroenteritis (22.7%).
CONCLUSIONES
Los resultados sugieren que el tratamiento con Atalureno retrasa el deterioro de la función pulmonar en pacientes no-ambulatorios con DMDmss. La seguridad y tolerabilidad fueron consistentes con estudios previos.
