COMUNICACIÓN ORAL | 24 noviembre 2020, martes | Hora: 20:00
AUTORES
Vélez Santamaría, Valentina 1; Coelho , Teresa 2; Gillmore , Julian 3; Adams , David 4; Muñoz-Beamud , Francisco 5; Mazzeo , Anna 6; Wixner , Jonas 7; Planté-Bordeneuve , Violaine 8; Lladó , Laura 9; Arum , Seth 10; Jing Wang , Jing 10; Li , Xingyu 10; Schmidt , Hartmut 11
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Universitari de Bellvitge; 2. Servicio de Neurología. Centro Hospitalar Universitário do Porto; 3. Servicio: Nefrología. National Amyloidosis Centre. University College London; 4. Servicio de Neurología. Centro Nacional de Referencia para FAP (NNERF); 5. Servicio: Medicina Interna. Hospital General Juan Ramón Jiménez; 6. Unidad de Neurología y Enfermedades Neuromusculares. Departamento de Medicina Clínica y Experimental. Universidad de Messina; 7. Gastroenterología. Departamento de Salud Pública y Medicina Clínica. Universidad de Umeå; 8. Servicio de Neurología. Hospital Universitario Henri Mondor; 9. Servicio: Cirugía General y Digestiva. Hospital Universitari de Bellvitge; 10. Servicio: .. Alnylam Pharmaceuticals; 11. Servicio: Gastroenterología. Hospital Universitario Münster
OBJETIVOS
La amiloidosis AhTTR es una enfermedad progresiva, potencialmente mortal. El OLT suprime la producción de transtiretina mutante para retrasar la progresión en la enfermedad temprana. Patisiran suprime la producción de transtiretina mutante y de tipo salvaje en la AhTTR y se ha demostrado que detiene / revierte la polineuropatía y mejora la calidad de vida. Este estudio evalúa la seguridad, eficacia y farmacocinética de patisiran en pacientes con amiloidosis AhTTR con polineuropatía y progresión de la enfermedad después de OLT.
MATERIAL Y MÉTODOS
Estudio abierto de fase 3b (NCT0386280) donde los pacientes reciben patisiran 0.3 mg / kg por vía intravenosa una vez cada 3 semanas durante 12 meses. Se presentará el análisis de seguridad y eficacia de 6 meses.
RESULTADOS
23 pacientes recibieron patisiran. Al inicio del estudio, 1 paciente (4,3%) tenía una puntuación de discapacidad de polineuropatía (PND) I, 9 (39,1%) PND II y 13 (56,5%) PND IIIA / B. 5 pacientes (21,7%) tenían la clasificación I de la New York Heart Association (NYHA), 5 (21,7%) NYHA II, y 0 NYHA III / IV al inicio del estudio. El cambio porcentual medio en transtiretina en la semana 3 fue de -81,9%. 21 (91,3%) pacientes experimentaron al menos un evento adverso (EA); 3 (13,0%) pacientes experimentaron al menos una EA grave. 5 (21,7%) pacientes tenían EA relacionados con el tratamiento.
CONCLUSIONES
Este estudio continuará investigando la eficacia, seguridad y farmacocinética de patisiran con abordar una necesidad insatisfecha en pacientes con amiloidosis AhTTR con polineuropatía con progresión de la enfermedad después de OLT.
