COMUNICACIÓN ORAL | 25 noviembre 2020, miércoles | Hora: 16:00
AUTORES
Galán Dávila, Lucia 1; null, David 2; Gonzalez Duarte, Alejandra 3; Brannagan , Thomas 4; null, Teresa 5; null, Jonas 6; null, Harmut 7; Berber , Erhan 8; T Sweetser, Marianne 8; Wang , Jing Jing 8; null, Michael 9
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Clínico San Carlos; 2. Servicio de Neurología. National Reference Center for FAP NNERF; 3. Servicio de Neurología. Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran; 4. Servicio de Neurología. Columbia University; 5. Servicio de Neurología. Centro Hospitalar do Porto; 6. Servicio: Department of Public Health and Clinical Medicine. Umeå University; 7. Servicio: Medicina Interna. Universitatskinikum Charite; 8. Laboratory. Alnylamlaboratories; 9. Servicio de Neurología. John Hopkins University
OBJETIVOS
La amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (AhTTR) es una enfermedad progresiva y potencialmente mortal; la mayoría de los pacientes desarrollan un fenotipo mixto que incluye polineuropatía y cardiomiopatía. Patisiran ha demostrado eficacia/seguridad en pacientes con AhTTR con polineuropatía. Se describen análisis provisionales de eficacia / seguridad de 24 meses del estudio Global OLE.
MATERIAL Y MÉTODOS
Estudio internacional OLE (NCT02510261) en pacientes que completaron el estudio APOLLO de fase 3 (n=137) aleatorizado frente a placebo (n=49) y OLE de fase 2 (n=25).
RESULTADOS
178/211 pacientes tuvieron 24 meses de exposición. El perfil de seguridad se mantuvo constante. Después de 24 meses de tratamiento con patisiran adicional en el global OLE, se observó una mejoría duradera para mNIS + 7 (cambio medio) en APOLLO / patisiran (-4.9) y OLE de fase 2 (-5.9). La escala Norfolk QOL-DN continuó mostrando una mejoría duradera en pacientes con APOLLO / patisiran (-2.4) después de un tratamiento de 24 meses en OLE. En el Global OLE, los pacientes APOLLO / placebo experimentaron una interrupción de la progresión de la enfermedad y la mejora de la calidad de vida (QOL) en comparación con el valor basal Global OLE después de 24 meses de patisiran (mNIS + 7: +0.1, Norfolk QOL-DN: -4.1).
CONCLUSIONES
Se demuestra la durabilidad de la eficacia en pacientes con exposición prolongada a patisirán y detención de la progresión en el grupo de placebo una vez entran en tratamiento en el global OLE. Patisiran demuestra un buen perfil riesgo/beneficio.
