COMUNICACIÓN ORAL | 24 noviembre 2021, miércoles | Hora: 16:00
AUTORES
Gamez Carbonell, Josep 1; Mora Pardina, Jesus S. 2; Hermine , Olivier 3; Mansfield , Colin D 4; Estudio AB10015 , Grupo de Seguimiento 5
CENTROS
1. Servicio de Neurología. GMA. Universidad Autónoma de Barcelona; 2. Unidad de Ensayos Clínicos de ELA. Hospital San Rafael; 3. Medical Science. Laboratory of Cellular and Molecular Mechanisms of Hematological Disorders and Ther. AB Science. Imagine Institute, INSERM UMR 1163 and CNRS ERL 8254, Hôpital Necker; 4. Servicio: Medical Science. AB Science; 5. Servicio de Neurología. Hospital Carlos III y otros
OBJETIVOS
Investigar la supervivencia global (SG) a largo plazo de todos los participantes en el estudio AB10015 (riluzol + masitinib) [ClinicalTrials.gov Identifier NCT02588677] enriquecida con los participantes en el estudio confirmatorio AB19001 [ClinicalTrials.gov Identifier NCT03127267]
MATERIAL Y MÉTODOS
En una cohorte de 84 pacientes, de 19 hospitales y 8 países, incluidos en un programa de acceso mediante uso compasivo de masitinib (Named Patient Program-NPP) se analizó la función de supervivencia (t (S[t]) mediante el test de riesgos proporcionales (long-rank test) y el modelo de riesgos proporcionales (regresión de Cox). Las variables fueron estratificadas y analizadas de acuerdo con la aleatorización inicial, la tasa de progresión de ALSFRS-R y la gravedad basal de la enfermedad.
RESULTADOS
Se obtuvo un beneficio significativo en la supervivencia de 25 meses (p = 0,037) y un riesgo de muerte reducido del 47% (p = 0,025) en aquellos pacientes que recibieron 4,5 mg /kg/día de masitinib versus placebo.
CONCLUSIONES
El análisis de la SG a largo plazo (seguimiento medio de 75 meses desde el diagnóstico) indica que masitinib (4,5 mg/kg/día) podría prolongar la supervivencia en más de 2 años en comparación con placebo, siempre que el tratamiento comience antes de que exista un deterioro funcional grave. Grupo de Seguimiento del estudio AB10015: Jesús S. Mora; Walter G. Bradley; Delia Chaverri; María Hernández-Barral; Javier Mascias; Josep Gamez; Gisella M. Gargiulo-Monachelli; Alain Moussy; Colin D. Mansfield; Olivier Hermine; Albert C. Ludolph
