COMUNICACIÓN ORAL | 03 noviembre 2023, viernes | Hora: 17:30
AUTORES
Ñungo Garzón, Nancy Carolina 1; Puig Ram, Cristina 2; Pitarch Castellano, Inmaculada 1; Segovia Simón, Sonia 2; Fernández García, Miguel Angel 3; Pascual Pascual, Samuel Ignacio 3; Marco Cazcarra, Carla 4; Povedano Panades, Monica 4; null, Antonio 5; Jericó Pascual, Ivonne 6; Grimalt Calatayud, Maria Antonia 7; Gil Polo, Cecilia 8; Exposito Escudero, Jesica Maria 2; García Campos, Oscar 9; Henao R, Marcela 10; Nascimiento Osorio, Andres 2; Vázquez Costa, Juan Francisco 1
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Universitari i Politècnic La Fe; 2. Servicio de Neurología. Hospital de Sant Joan de Dèu; 3. Servicio de Neurología. Hospital Universitario La Paz; 4. Servicio de Neurología. Hospital Universitari de Bellvitge; 5. Servicio de Neurología. Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca; 6. Servicio de Neurología. Complejo Hospitalario de Navarra; 7. Servicio: Neuropediatria. Complejo Asistencial Son Espases; 8. Servicio de Neurología. Hospital Universitario de Burgos; 9. Servicio de Neurología. Complejo Hospitalario de Toledo; 10. Servicio de Neurología. Complejo Hospital Universitario Nuestra Sra. de Candelaria
OBJETIVOS
La AME es una enfermedad rara de la que se dispone de insuficiente información acerca de su historia natural y de la respuesta a los tratamientos en la vida real. Desde el año 2020 se implemento el proyecto CUIDAME como un registro de los datos clínicos evolutivos de los pacientes pediátricos y adultos con AME atendidos en diferentes centros sanitarios en España durante un periodo de al menos 5 años. Este trabajo busca describir los hallazgos encontrados luego de 3 años de seguimiento de la población > de 16 años.
MATERIAL Y MÉTODOS
El proyecto ha utilizado la plataforma SMArtCare para la recogida de datos de cada visita clínica con escalas motoras y/o funcionales. Se evaluaron los datos de 334 pacientes en seguimiento en 16 hospitales españoles incluidos a 30 de noviembre de 2022.
RESULTADOS
El 36% de la población es ≥16 años en el momento basal [inicio del tratamiento modificador (TME); o, inicio de seguimiento para paciente no tratado] con una edad media de 34,3 años. El 96% de la población analizada era tipo II y III, el 3% restante eran tipo I (n=2), IV (n=2) y presintomáticos (n=1). 69% de ellos han recibido tratamiento con TME (nusinersen o risdiplam) y 5% lo hizo participando en unensayo clínico. Los datos longitudinales se presentaran con mayor detalle en el congreso.
CONCLUSIONES
Los registros de datos de enfermedades raras, como CUIDAME, permiten analizar datos reales de los pacientes para que neurólogos y pacientes puedan tomar decisiones basadas en la evidencia acerca del tratamiento y seguimiento.
