COMUNICACIÓN POSTER
AUTORES
Ortegón Aguilar, Esperanza 1; García Sobrino, Tania 2; null, Gregory 3; null, Yessar 4; H Feinberg, Marc 5; A Habib, Ali 6; null, Thomas 7; null, Tobias 8; null, Edward 9; null, Deborah 9; null, Li 9; null, Daniela 9; null, Renato 10
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Complexo Hospitalario Universitario de Santiago; 2. Servicio de Neurología. Complejo Hospitalario Universitario de Pontevedra; 3. Servicio de Neurología. The Neurology Center of Southern California; 4. Servicio de Neurología. Austin Neuromuscular Center; 5. Servicio de Neurología. South Florida Neurology Associates; 6. Servicio de Neurología. University of California; 7. Servicio de Neurología. Hannover Medical School; 8. Servicio de Neurología. Heinrich-Heine-University; 9. Servicio: Neurociencias. argenx; 10. Servicio: Neurociencias. Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
OBJETIVOS
Efgartigimod es un fragmento Fc derivado de la IgG1 humana que reduce los niveles de autoanticuerpos IgG mediante el bloqueo del receptor neonatal para el Fc. El estudio fase 3 ADAPT demostró la eficacia y seguridad de efgartigimod. El estudio fase 3b ADAPT NXT evaluará regímenes adicionales de dosificación. El objetivo es evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de efgartigimod 10mg/kg IV administrado de manera continuada o cíclica, para alcanzar una mayor individualización de la dosificación.
MATERIAL Y MÉTODOS
Podrán incluirse pacientes adultos con MGg que presenten autoanticuerpos anti-receptor de la acetilcolina, con una puntuación en la escala MG-ADL ≥5 (>50% de la puntuación debida a síntomas no-oculares) y con opción a recibir dosis estables de tratamientos orales concomitantes (N estimada=72). Los pacientes se aleatorizaran 3:1 a recibir efgartigimod cada 2 semanas o bien en ciclos fijos intermitentes de 4 semanas. Tras el periodo inicial de 21 semanas, todos los pacientes podrán recibir efgartigimod cada 2 semanas, con opción a recibirlo cada 3, según eficacia clínica.
RESULTADOS
La variable principal es el cambio medio en la escala MG-ADL promediado durante el período de estudio de 21 semanas. Se evaluarán también seguridad, tolerabilidad, variables adicionales de eficacia clínica (incluyendo satisfacción del paciente), y efectos farmacocinéticos/farmacodinámicos.
CONCLUSIONES
El estudio ADAPT NXT proporcionará información importante acerca de regímenes de dosificación alternativos para una mayor individualización del tratamiento en función de las necesidades de los pacientes. Fecha estimada de finalización del estudio: 2025.
