COMUNICACIÓN ORAL | 21 noviembre 2012, miércoles | Hora: 08:00
AUTORES
Sanz Gallego, Irene 1; Torres Alemán, Ignacio 2; Arpa Gutiérrez, Javier 3
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Universitario Río Hortega; 2. Laboratorio de Neuroendocrinologia. Instituto Cajal (CSIC); 3. Servicio de Neurología. Hospital Universitario La Paz
OBJETIVOS
El IGF-1 es utilizado como tratamiento en algunas patologías. Estudios en modelos murinos han mostrado una mejoría en las funciones neurológicas en estudios previos. Realizamos este estudio con el objetivo de determinar su eficacia en pacientes diagnosticados de ataxias hereditarias.
MATERIAL Y MÉTODOS
21 pacientes tratados con IGF-1 en dosis de 50 mcg/Kg/12h subcutáneo durante 1 año. Evaluaciones basales y cuatrimestrales con escala SARA, minimental-test, escala SF-36, análisis de sangre, niveles de IGF-1 séricos y Frataxina en linfocitos. En vistas basal y fin de estudio se realizó RM cerebral, DAT-SCAN, estudio otoneurológico y estudios neurofisiológicos.
RESULTADOS
21 pacientes, 13 con SCA3 (61,9%), 2 SCA7 (9%), 1 SCA6 (4,7%) y 5 con ataxia de Friedreich (FDRA) (24%). Edad media 41,82 años (SD 15,8 años). 12 varones (57,1%). Tiempo de evolución medio 8,9 años (SD 6,2 años). Puntuación media basal en escala SARA de 13,26 puntos (SD 5,4 puntos). 3 abandonaron el estudio precozmente: 1 paciente de forma voluntaria y 2 por efectos adversos graves no relacionados con el fármaco (caídas con lesiones que requirieron ingreso hospitalario y cirugía, uno de ellos presentó hipoglucemia). En el total de pacientes se observa mejoría significativa (p<0,05) a los 8 y 12 meses en la puntuación en la escala SARA. No se observaron modificaciones en el resto de evaluaciones. Ha habido un buen cumplimiento del tratamiento por los pacientes.
CONCLUSIONES
El tratamiento con IGF-1 produce una estabilización clínica e incluso mejoría de los pacientes con ataxias hereditarias tratados durante el menos un año.
