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Eficacia y seguridad de tratamiento con Tafamidis en Polineuropatía amiloidótica familiar (PAF). Experiencia en el Hospital Son Llàtzer

Eficacia y seguridad de tratamiento con Tafamidis en Polineuropatía amiloidótica familiar (PAF). Experiencia en el Hospital Son Llàtzer

COMUNICACIÓN POSTER

AUTORES

Balsalobre Rodríguez, Maria 1; Arbós Barber, Clara 2; Risueño Aparicio, Marta 2; Usón Martín, Mercedes 2; Figuerola Roig, Antonio 2; Montalá Reig, Carles 2; Descals Moll, Cristina 2; Cisneros-Barroso , Elena 3; Buades , Juan 3; Gallego , Cristina 3; Raya , Manuel 3


CENTROS

1. Servicio de Neurología. Hospital Mateu Orfila; 2. Servicio de Neurología. Hospital Son Llatzer; 3. Servicio: Medicina Interna. Hospital Son Llatzer

OBJETIVOS

Tafamidis es el único tratamiento médico en la actualidad indicado en pacientes no transplantados con amiloidosis hereditaria por TTR con polineuropatía (AhTTR-PN), en estadíos iniciales de la enfermedad. Evaluamos experiencia de un año de tratamiento con Tafamidis en pacientes con PAF.

MATERIAL Y MÉTODOS

Se realizó evaluación basal y posteriormente semestral a los 7 pacientes que iniciaron tratamiento. El protocolo de estudio incluía recogida de síntomas clínicos, exploración física general y neurológica, análisis (hemograma, función renal, hepática y tiroides), ENG y escala NIS.

RESULTADOS

El tiempo transcurrido desde el diagnóstico hasta el inicio de tratamiento varía desde 2 meses a 4 años. Ninguno de los pacientes tratados ha presentado efectos adversos. La puntuación de la escala NIS a los 6 y a los 12 meses (únicamente valoración en 2 pacientes) es igual o ha disminuido en todos los pacientes excepto en uno (exclusión estudio por cambio de tratamiento). Los electro-neurogramas realizados no mostraban diferencias significativas.

CONCLUSIONES

Los pacientes con PAF en estadíos iniciales tratados con Tafamidis presentan estabilización de los síntomas en un 71% de los casos, por lo que podemos considerarlo como una alternativa segura al trasplante hepático en dicha enfermedad.


Dirección

Madrid: Fuerteventura 4, 28703, San Sebastián de los Reyes, Madrid

Barcelona: Vía Laietana 23, Entlo A-D, 08003, Barcelona