COMUNICACIÓN ORAL | 17 noviembre 2022, jueves | Hora: 17:30
AUTORES
Dader Boronat, Carmen 1; De Bleecker , Jan 2; Löscher , Wolfgang 3; Schneider-Gold , Christiane 4; null, Jan 5; Tard , Celine 6; null, Jon 7; Cortes Vicente, Elena 8; null, Renato 9
CENTROS
1. Departamento Médico. Argenx; 2. Servicio: Department of Neurology. University Hospital and St. Lucas General Hospital; 3. Servicio: Department of Neurology,. Medical University Innsbruck; 4. Servicio: Department of Neurology. St. Josef Hospital, Ruhr-University of Bochum; 5. Servicio: Department of Neurology,. Leiden University Medical Center -; 6. Servicio: Center of Reference of Neuromuscular Disorders. Lille University Medical Center,; 7. Servicio: Argenx. Argenx; 8. Servicio de Neurología. Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; 9. Servicio: Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases. Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
OBJETIVOS
La miastenia grave generalizada(gMG) es una enfermedad rara,mediada por autoanticuerpos IgG,que produce discapacidad y reduce la calidad de vida de los pacientes. En el estudio fase3ADAPT,efgartigimod fue bien tolerado y eficaz en pacientes con gMG. El programa multinacional de acceso expandido(EAP)de efgartigimod aborda las necesidades no cubiertas de los pacientes con gMG sin opciones de tratamiento alternativas y efectivas y que no pueden participar en un ensayo clínico(abierto o planificado). Pacientes con IgG >=4 g/L(mes anterior) son elegibles.
MATERIAL Y MÉTODOS
El programa está abierto en Austria, Bélgica, Francia, Alemania, Italia, los Países Bajos y España, pero cerrado en los EE.UU.(Tras aprobación regulatoria para pacientes AChR-Ab+gMG) El EAP se gestiona de acuerdo con protocolos específicos del país o individuales alineados con la práctica clínica local(EE.UU.:NCT04777734). Algunos países requieren que los pacientes puntúen MG-ADL >=5(>50% no-oculares). Los pacientes incluidos reciben efgartigimod 10 mg/kg vía intravenosa según ciclos de tratamiento fijos o flexibles.
RESULTADOS
A 3 de marzo de 2022,38 pacientes inscritos. La mayoría mujeres(n=23) 45-64 años(n=15). 27pacientesAChR-Ab, 8 seronegativos y 3 antiMusk-Ab. Mediana tiempo desde diagnóstico:4 años. 34 pacientes niveles de IgG>6 g/L. La mayoría de los pacientes son de gravedad III según MGFA (n=10 clase II,n=8 clase IV). Tratamientos previos o actuales(>=10 pacientes):esteroides(n=35),piridostigmina(n=28),inmunoglobulina intravenosa(n=28),azatioprina(n=26),plasmaféresis(n=17),micofenolato-mofetilo(n=13),rituximab(n=10) y eculizumab(n=10). 12 meses previos,23 pacientes crisis de MG y/o hospitalizacion por gMG. 24%antecedentes de timectomía.57%>= 2 comorbilidades.
CONCLUSIONES
El EAP aborda una necesidad no cubierta gMG de los pacientes sin alternativas eficaces de tratamiento y proporciona información sobre las características y el tratamiento de los pacientes con esta rara enfermedad.
