COMUNICACIÓN ORAL | 17 noviembre 2022, jueves | Hora: 17:30
AUTORES
Pascual Pascual, Samuel Ignacio 1; Alvarez Esteve, Paula 2; Caballero Caballero, Jose Manuel 2; Rodriguez Sanchez, Cesar 2; Fernandez-Cuesta Peñafiel, Jose 2; Fernandez García, Miguel Angel 2; Martinez Moreno, Mercedes 3; Garcia Romero, Mar 2
CENTROS
1. Servicio: Neuropediatría. Hospital Universitario La Paz; 2. Servicio de Neurología. Hospital Universitario La Paz; 3. Servicio: Rehabilitación. Hospital Universitario La Paz
OBJETIVOS
Valorar la sensibilidad de diferentes escalas a los cambios que ocurren al tratar las AME tipos 2 y 3 con nusinersen intratecal. Hay acuerdo internacional en estimar la mejora mediante escalas motoras (tronco y miembros inferiores con la HFMSE, y la de miembros superiores con la rULM), Los pacientes y/o cuidadores informan de la discapacidad (escala EK2), la independencia para actividades diarias (SMAIS) y la fatigabilidad.
MATERIAL Y MÉTODOS
Analizamos todos los casos tratados de AME 2y3 en la CA de Madrid. Escalas HFMSE, rULM, 6MWT, EK2, SMAIS y fatiga pre y postratamiento.
RESULTADOS
Fueron tratados 29 casos: 8 AME-2 y 21 casos AME3, con edades entre 2 y 75 años. El estado funcional al comenzar el tratamiento era ya algo peor: permanecían ambulantes (walkers”) 16, “sitters” 11 y “non-sitters” 2. Seguimiento entre 1,3 y 3,5 años. Recibieron de media 14 dosis (rango 7-15). En el análisis global todas las escalas mostraron mejoras significativas con nusinersen: HFMSE p=0,002 , rULM p=0,025, EK2 p=0,003, SMAIS p<0,001, fatiga (p<0,001). La mejora fue más pronunciada tanto en AME2 como AME3 en escalas SMAIS, EK2 y fatiga,. Las escalas motoras HFMSE y rULM se mostraron más sensibles en los pacientes AME3, los que tenían más potencial de mejora de movimiento. La mejora que observaron los pacientes/cuidadores fue superior a las expectativas que ellos tenían previamente al tratamiento.
CONCLUSIONES
A largo plazo todos los casos AME mejoran con nusinersen, especialmente en independencia, discapacidad y fatigabilidad. Es necesario incluir estas escalas y cuestionarios referidos por el paciente/cuidador en el . seguimiento.
