COMUNICACIÓN ORAL | 17 noviembre 2011, jueves | Hora: 15:00

AUTORES

Arpa Gutiérrez, Francisco Javier

CENTROS

Facultad de Medicina. Departamento de Anatomía, Histología y Neurociencia. UAM

OBJETIVOS

La deficiencia de frataxina de la ataxia de Friedreich (FRDA) parece estar involucrada en el transporte del hierro mitocondrial. Su déficit conlleva la acumulación de Fe en la mitocondria, favoreciendo el estrés oxidativo. El tratamiento con eritropoyetina (EPO) incrementa persistentemente los niveles de frataxina y reduce los marcadores de estrés oxidativo.

MATERIAL Y MÉTODOS

Pacientes: 9 mujeres, de edades comprendidas entre 16 y 45 años. La eficacia se evaluó mediante escala neurológica (SARA), parámetros de función cardiaca (ecocardiograma) y calidad de vida durante 19,1±13,1 meses. Las dosis de Darbepoetina fueron de 150 g/2-3 semanas y las de Idebenona entre 10 y 20 mg/kg/día. Método estadístico: cálculo de la media y la DE de cada momento (basal y trimestrales) con t-Student y U-Mann-Whitney (significación  de 0,05).

RESULTADOS

No se observó beneficio neurológico estadísticamente significativo. Tasa de empeoramiento medio anual (TEMA) 0,49±0,75 puntos con la escala SARA (TEMA de la FRDA 2,13). Todos los parámetros ecocardiográficos se mantuvieron dentro de los rangos normales, salvo en una paciente. No se registraron efectos adversos graves.

CONCLUSIONES

No se observaron claros efectos beneficiosos con Darbepoetina+Idebenona en cuanto a mejoría, aunque tal vez podría considerarse una cierta prevención del empeoramiento de la enfermedad en estos pacientes. No se observó empeoramiento de los parámetros ecocardiográficos, lo que parece indicar un efecto favorable de la combinación Darbepoetina+Idebenona en la miocardiopatía de la FRDA.