COMUNICACIÓN ORAL | 17 noviembre 2011, jueves | Hora: 15:00

AUTORES

Sanz Gallego, Irene

CENTROS

Servicio de Neurología. Hospital Universitario Río Hortega

OBJETIVOS

Existe evidencia del potencial terapéutico del IGF-1 en modelos animales. Nuestro objetivo es evaluar la eficacia del Tratamiento con IGF-1 en pacientes con ataxias hereditarias autosómica dominantes (ADCA).

MATERIAL Y MÉTODOS

Estudio abierto con seguimiento de entre 4 meses y 2 años de pacientes con ADCA genéticamente confirmadas. Se han incluido 25 pacientes con edad media de 48,7 años (DE 14), 17 varones. 17 con SCA3, 1 con SCA6 y 7 con SCA7. Todos los pacientes han sido tratados con 50g/Kg de IGF-1 (Increlex, IPSEN PHARMA, S.A.) cada 12 horas todos los días (subcutáneo). Los pacientes han sido evaluados cada 4 meses mediante la escala SARA y análisis de sangre para medir niveles de IGF-1.

RESULTADOS

Puntuación en la escala SARA media basal de 13,12 puntos (DE 5,6). Los niveles de IGF-1 en plasma eran compatibles con un buen cumplimiento terapéutico. Durante los 8 primeros meses de seguimiento se observa una mejoría en la escala SARA en el conjunto de pacientes (Z=-2,7; p<0,05) y de forma aislada en los pacientes con SCA3 (Z=-3,2;p<0,05). Posteriormente se mantiene una tendencia global hacia la mejoría. Un paciente fue retirado del estudio por hipoglucemia y otro falleció por causa no relacionada con la medicación.

CONCLUSIONES

El IGF-1 produce una mejoría clínica en pacientes con ADCA durante los primeros 8 meses de tratamiento y especialmente en el grupo de pacientes con SCA3 (p<0,05), con posterior enlentecimiento del curso clínico. En pacientes con SCA7 se observa un enlentecimiento clínico.