COMUNICACIÓN ORAL | 17 noviembre 2011, jueves | Hora: 15:00

AUTORES

Sanz Gallego, Irene

CENTROS

Servicio de Neurología. Hospital Universitario Río Hortega

OBJETIVOS

Hasta ahora, exceptuando Idebenona y los tratamientos sintomáticos, se carece de terapias que puedan ser indicadas rutinariamente en la FRDA. Presentamos nuestra experiencia en relación con las terapias emergentes.

MATERIAL Y MÉTODOS

Durante 2003-2011 hemos venido desarrollando 6 estudios farmacológicos en la FRDA, 5 abiertos y 1 doble ciego controlado con placebo, en los que han participado 87 pacientes con diagnóstico genético de FRDA. Edades: entre 11 y 61 años; 38 hombres y 49 mujeres. Duración: 6 – 40 meses. Evaluación neurológica (escalas): ICARS en 2 estudios, SARA en 3 e ICARS + FARS en 1. Evaluación cardiológica: Ecocardiografía. Dosis: Idebenona 10-20 mg/kg/día, Riboflavina 10-15 mg/kg/día, Darbepoetina 150 g/2-3 semanas, Deferiprona entre 500 y 3000 mg/día e IGF-1 50 g/kg/ 2 veces al día.

RESULTADOS

Idebenona y Deferiprona producen una disminución significativa del índice de masa miocárdica, tanto de forma aislada como asociada. Sin embargo, Idebenona, Riboflavina, Deferiprona o Darbepoetina no producen beneficio neurológico claro en la FRDA, aunque podría aceptarse cierta reducción de la tasa de empeoramiento medio anual neurológico con estos fármacos. Con IGF-1 se observó tendencia a la mejoría en cinco casos tratados durante 6,4±2,19 meses.

CONCLUSIONES

Sugerimos que los pacientes con FRDA sean tratados con Idebenona y/ o Deferiprona porque pueden reducir la hipertrofia miocárdica. Idebenona es bien tolerada, incluso a altas dosis. Se necesitan más estudios para valorar los tratamientos con quelantes del hierro, Darbepoetina e IGF-1.