COMUNICACIÓN ORAL | 21 noviembre 2017, martes | Hora: 15:30
AUTORES
Presas Rodríguez, Silvia 1; Mansilla , M Jose 2; Navarro Barriuso, Juan 2; Teniente Serra, Aina 3; Quirant Sánchez, Bibiana 3; López Díaz de Cerio, Ascension 4; Inogés Sancho, Susana 4; Prósper , Felipe 4; Martínez Cáceres, Eva M 3; Ramo Tello, Cristina 5
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Universitari Germans Trias i Pujol; 2. Servicio: Inmunología. Institut d'Investigació Germans Trias; 3. Servicio: Inmunología. Hospital Universitari Germans Trias i Pujol; 4. Área de Terapia Celular. Clínica Universitaria de Navarra; 5. Servicio: Neurociencias. Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
OBJETIVOS
Los fármacos actuales para el tratamiento de la EM reducen la actividad de la enfermedad pero pueden producir efectos adversos relevantes. La terapia autóloga con células dendríticas tolerógenas (tolDC) cargadas con autoantígenos es una estrategia prometedora para la atenuación de células T patógenas en enfermedades autoinmunes preservando la inmunidad protectora. Nuestro grupo ha desarrollado una terapia celular antigénica específica basada en tolDC autólogas cargadas con vitamina D3 (VitD3-tolDC). Los experimentos in vitro e in vivo en el modelo animal de EM, han demostrado una potente actividad inmunorreguladora de estas células y un efecto terapéutico beneficioso. Esta inmunoterapia ha sido aprobada por las autoridades reguladoras españolas. Nuestro objetivo es desarrollar un ensayo clínico fase I, multicéntrico, escalado de dosis para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia preliminar y viabilidad de la administración intraganglionar de VitD3-tolDC en pacientes con EM activa.
MATERIAL Y MÉTODOS
Entre 12-20 pacientes serán incluidos con un diseño “best-of-five”: Cohorte 1 (5x106 VitD3-tolDC), Cohorte 2 (10x106), Cohorte 3 (15x106), Cohorte 4 (pacientes con IFN-beta, recibirán la dosis seleccionada). Se inyectarán seis administraciones (las primeras cuatro cada dos semanas y las últimas dos cada cuatro semanas).
RESULTADOS
Variable principal: Tolerabilidad y eventos adversos. Variables secundarias: brotes, EDSS, lesiones T2 y/o T1Gd+ en RM cerebral, análisis inmunológico, estudio de viabilidad. Cada paciente será su propio control pre- y post-intervención
CONCLUSIONES
El resultado positivo de este ensayo clínico podrá conducir al desarrollo de un ensayo de fase II para investigar la eficacia clínica y radiológica de esta terapia para pacientes con EM
