COMUNICACIÓN ORAL | 24 noviembre 2017, viernes | Hora: 15:30
AUTORES
Vílchez Padilla, Juan Jesus 1; Nascimento , Andres 2; Muelas , Nuria 1; Ortez , Carlos 2; Luo , Xiaohui 3; McIntosh , Joseph 3; Ong , Tuyen 3; Riebling , Peter 3; Souza , Marcio 3; Peltz , Stuart 3
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Universitari i Politècnic La Fe; 2. Servicio: Neurociencias. Hospital de Sant Joan de Dèu; 3. Servicio: NJ. PTC Therapeutics Inc.
OBJETIVOS
La DMDmss es un trastorno genético debido a una mutación en el gen de distrofina que produce debilidad muscular progresiva y, conforme avanza, pérdida de la función pulmonar. El objetivo fue evaluar los efectos de atalureno sobre la función pulmonar en pacientes no ambulantes con DMDmss en un ensayo clínico abierto de seguimiento a largo plazo (NCT01557400-estudio-019).
MATERIAL Y MÉTODOS
Los pacientes del estudio-019 tratados con atalureno (40 mg/kg/día), se compararon con pacientes incluidos (a partir de 2012) en un estudio de historia natural de DMD a largo plazo (NCT00468832;CINRG]). Las cohortes de pacientes tratados y controles se emparejaron por: no ambulatorio; <= 25 años de edad; >= 24 meses tratados con corticosteroides. Los datos se analizaron por regresión lineal piecewise. El estudio contó con aprobación de Comités Éticos y con consentimiento informado.
RESULTADOS
114 pacientes-CINRG y 53 pacientes del estudio-019 (edad media: 15,9años-14,1años; FVC absoluta media inicial: 1,74L - 2,03L [CINRG, 019]). La FVC absoluta aumentó en los pacientes no tratados hasta los 12,5 años; tendiendo a disminuir posteriormente. En los pacientes en atalureno, esta disminución se produjo a partir de los 16,5 años. Utilizando la media geométrica log FVC, ajustada con correlación intra-paciente, y un análisis de varianza de medidas repetidas, se observó en la FVC absoluta prevista, una diferencia a favor de atalureno de 13,8% (p = 0,005).
CONCLUSIONES
Este análisis pareado frente a una cohorte histórica demuestra una menor progresión de la pérdida de la función pulmonar en los pacientes nmDMD tratados con atalureno versus los no tratados.
