COMUNICACIÓN ORAL | 21 noviembre 2018, miércoles | Hora: 15:30
AUTORES
Aledo Serrano, Angel 1; Sánchez-Carpintero Abad, Rocio 2; Toledano Delgado, Rafael 3; Jiménez Huete, Adolfo 3; García Morales, Irene 3; Irazabal , Nadia 2; Gil-Nagel Rein, Antonio 3
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa; 2. Servicio de Neurología. Clínica Universitaria de Navarra; 3. Servicio de Neurología. Hospital Ruber Internacional
OBJETIVOS
Evaluar la eficacia y el perfil de seguridad de la fenfluramina en el tratamiento de pacientes con epilepsia refractaria secundaria a síndrome de Dravet.
MATERIAL Y MÉTODOS
Se evaluaron las variables clínicas y demográficas, así como los datos de eficacia y de efectos adversos en los pacientes reclutados para el ensayo clínico con fenfluramina en epilepsia refractaria secundaria a síndrome de Dravet. El reclutamiento se realizó entre noviembre de 2016 y junio de 2018 en las Unidades de Epilepsia del Hospital Ruber Internacional (HRI) y la Clínica Universitaria de Navarra (CUN).
RESULTADOS
20 pacientes (16 del HRI, 4 de la CUN; 10 varones; 9 años de edad media), 17 con mutaciones en SCN1A, 2 en SCN8A, 1 con genética negativa, fueron reclutados. De 18 pacientes existen datos de seguimiento > 3 meses. De estos, todos menos 1 tuvieron una disminución > 50% en el nº de crisis (5 libres de crisis). En 8 hubo una reducción de la medicación concomitante. En 15 hubo una mejoría cognitiva (principalmente atención y lenguaje) percibida por los padres. El efecto adverso más frecuente fue la hiporexia, con reducción de peso en 4. El resto de efectos adversos (temblor, ataxia, diarrea) fueron leves y transitorios. No hubo alteraciones ecocardiográficas significativas. En ningún caso los efectos adversos llevaron a la discontinuación del fármaco.
CONCLUSIONES
La fenfluramina muestra datos preliminares de eficacia y seguridad prometedores en el tratamiento de la epilepsia secundaria al síndrome de Dravet.
