COMUNICACIÓN ORAL | 22 noviembre 2019, viernes | Hora: 17:30
AUTORES
Galán Dávila, Lucia 1; Polydefkis , Michael 2; Gonzalez Duarte, Alejandra 3; null, Teresa 4; Wixner , Jonas 5; null, Arnt 6; Garcia Lopez, Maria del Carmen 7; null, David 8
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Clínico San Carlos; 2. Servicio de Neurología. John Hopkins University; 3. Servicio de Neurología. Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran; 4. Servicio de Neurología. Centro Hospitalar do Porto; 5. Servicio: Department of Public Health and Clinical Medicine. Umeå University; 6. Servicio: Cardiologia. Medical University of Heidelberg; 7. Departamento medico. Alnylam Pharmaceuticals Spain; 8. Servicio de Neurología. National Reference Center for FAP NNERF
OBJETIVOS
La amiloidosis hereditaria por transtiretina (AhTTR) es una enfermedad progresiva potencialmente mortal. La eficacia y seguridad de patisiran en AhTTR con polineuropatía a los 18-24 meses se ha demostrado en estudios en fase 2 y 3 (APOLLO). Se presentan datos de seguridad y eficacia de un análisis intermedio del estudio de extensión abierto (Global Open-Label extension, OLE).
MATERIAL Y MÉTODOS
Estudio de eficacia y seguridad multicéntrico, internacional, de extensión abierta que incluyó a los pacientes (APOLLO/placebo, n=49) o patisiran (APOLLO/patisiran, n=137) y del estudio en fase 2 (n=25).
RESULTADOS
Se evaluaron 189 pacientes con un seguimiento de 12 meses. El perfil de seguridad fue similar al de estudios previos. Se observó una mejoría en la escala mNIS+7 tanto en el grupo APOLLO/patisiran (-4,0 [1,9]) como en el estudio de extensión abierta en fase 2 (-4,7 [3,5]) . Una mejoría en la escala Norfolk QOL-DN en los pacientes APOLLO/patisiran (-3,9 [2,1]) Aunque los pacientes APOLLO/placebo presentaron mejoría (media mNIS+7: -1,4 [2,4], Norfolk QOL-DN: -4,5 [2,5]), progresaron respecto a los valores basales del estudio APOLLO (mNIS+7: +24,0 [4,2], Norfolk QOL-DN: +15,0 [3,4]) .
CONCLUSIONES
El tratamiento con patisiran muestra beneficio a largo plazo. De forma global, se demostró la durabilidad del efecto en los pacientes con una mayor exposición temporal a patisiran. Aquellos no tratados previamente con patisiran, mostraron un enlentecimiento de la progresión y una mejoría en la calidad de vida tras 12 meses de tratamiento con patisiran, a pesar de la notable progresión de la enfermedad mientras recibieron placebo durante los 18 meses iniciales.
