COMUNICACIÓN ORAL | 22 noviembre 2019, viernes | Hora: 17:30

AUTORES

Galán Dávila, Lucia; Horga Hernandez, Alejandro; null, Vanesa; Silva Hernandez, Lorenzo; Garcia Saéz, Rafael; Guerrero Sola, Antonio

CENTROS

Servicio de Neurología. Hospital Clínico San Carlos

OBJETIVOS

La Amiloidosis hereditaria por transtirretina AhTTR es una enfermedad progresiva potencialmente mortal en ausencia de tratamiento. Recientemente se hademostradola eficacia del patisiran en la polineuropatia por AhTTR. El objetivo de este trabajo es presentar la respuesta al tratamiento en 8 pacientes con neuropatia por AhTTR tratados con patisiran.

MATERIAL Y MÉTODOS

Poblacion: 8 pacientes, edades entre 57-82 años mediana 70. 4 estadio II de Coutinho, 4 estadio I pero con progresión tras tratamiento con Tafamidis . Mutaciones: 6 VAl30Met una Glu89Gln, una Ala60Thr. El patisaran y la premedicación se administraron siguiendo el protocolo del ensayo APOLLO. Una paciente perdió dos dosis consecutivas. 4 pacientes no recibieron una o más dosis pero nunca de forma consecutiva. Número de infusiones recibidas entre 10 y 40 (mediana 17) En dos pacientes la dexametasona se redujo a 7.5 mg y en una a 5 mg

RESULTADOS

Seguridad: Las infusiones fueron bien toleradas. Dos pacientes refirieron flushing, una tras la reducción de corticoide No hubo efectos adversos graves, aunque una paciente tuvo una fractura de codo grave que pudo verse agravada por los corticoides. Eficacia: 5 pacientes mostraron estabilizacion clinica con mejoria en algunos items, Dos pacientes mostraron progresión clínica aunque pudiera ser menor a la esperada para la historia natural. Otra paciente mostro un agravamiento clinico tras una mejoría inicial, el agravamiento coincidio con no recibir dos dosis seguidas del tratamiento

CONCLUSIONES

Patisiran es una nueva alternativa terapéutica para la hATTR con neuropatia. Es segura y eficaz. Su correcta administración puede ser clave para su eficacia.