COMUNICACIÓN ORAL | 22 noviembre 2019, viernes | Hora: 08:30
AUTORES
Vázquez Costa, Juan Francisco 1; Baviera Ricart, Mari Carmen 1; Mora Tatay, Fernando 2; Aparici Robles, Fernando 1; Cifrián Pérez, Manuel 1; Pitarch Castellano, Inmaculada 1
CENTROS
1. Servicio de Neurología. Hospital Universitari i Politècnic La Fe; 2. Servicio: Rehabilitación. Hospital Universitari i Politècnic La Fe
OBJETIVOS
Recientemente se aprobó nusinersen intratecal para el tratamiento de niños y adultos con AME. Sin embargo, la eficacia de este tratamiento en adultos es desconocida.
MATERIAL Y MÉTODOS
Se trata de un estudio longitudinal descriptivo de la evolución de pacientes con AME tratados con Nusinersen desde junio de 2018.
RESULTADOS
Se detectaron 41 pacientes con AME en la Comunidad Valenciana. Tras la valoración pertinente, el tratamiento se inició en 15 de ellos (37%). En 5 de ellos la punción se realizó eco-guiada por escoliosis grave con o sin artrodesis. El 80% de los pacientes refirieron mejoría funcional y de la calidad de vida 6 meses tras el inicio del tratamiento, y el 70% de los pacientes mejoraron además de forma objetiva en las escalas motoras. Se presentarán también resultados de la evolución de la función pulmonar y biomarcadores (CMAP, neurofilamentos) tras el inicio del tratamiento.
CONCLUSIONES
A corto plazo, Nusinersen parece un tratamiento seguro y eficaz en un porcentaje significativo de población adulta con AME.
