COMUNICACIÓN ORAL | 26 noviembre 2020, jueves | Hora: 20:00
AUTORES
Pascual Pascual, Samuel Ignacio 1; Garcia Romero, Mar 1; Caballero Caballero, Jose Manuel 1; Martinez Moreno, Mercedes 2; Carceller Benito, Fernando 3; Paz Solis, Jose 4; Saceda Gutierrez, Javier 4
CENTROS
1. Servicio: Neuropediatría. Hospital Universitario La Paz; 2. Servicio: Rehabilitacion. Hospital Universitario La Paz; 3. Servicio: Neurociirugía. Hospital Universitario La Paz; 4. Servicio de Neurocirugía. Hospital Universitario La Paz
OBJETIVOS
Revisar nuestra larga serie de casos de AME de forma tardía (tipos 2 y 3) tratados con nusinersen intratecal durante dos años, el único tratamiento aprobado para la AME, desde abril 2018.
MATERIAL Y MÉTODOS
La dosis IT (12 mg) y periodicidad es la aprobada en ficha técnica. Punción lumbar realizada con analgesia de óxido nitroso, en sala de exploraciones u hospital de día. Se evaluaron mediante examen neurológico, balance MRC, escalas motoras de MMII, tronco y MMSS (CHOP INTEND, HMSE, rULM), espirometrías, discapacidad (EK2) y escalas subjetivas.
RESULTADOS
Han sido tratados 23 casos de AME-2 (sin ambulación) ó AME-3 (que consiguieron ambulación). Edades entre 4-74 años, AME-2: 8 casos y AME-3: 15 casos. Estado funcional: Ambulantes 11, sitters 12 casos. Seguimiento 6-24 meses, con 4-9 dosis (media 7 dosis en AME-3). Se colocó reservorio Ommaya en 3, por imposibilidad de acceso lumbar. Mejora motora objetivada en MMSS 65%, y en MMII 50%. Mejora subjetiva de fuerza: MMSS 85% y MMII 70% y de fatigabilidad y rapidez de movimiento 95%. Mejora mayor en casos con mejor capacidad, independientemente de la edad. Mejora respiratoria: volumen de voz 20%, y retirada de BiPAP en 2/4 casos. Ningún paciente empeoró. Ninguno abandonó el tratamiento. Sin complicaciones atribuibles a nusinersen. Síndrome postpuncion en 10%. Dolor del procedimiento: 2-3/10 en escala VAS. Un paciente sufrió epilepsia aparentemente no relacionada (4 meses tras la última infusión, sin alteraciones LCR).
CONCLUSIONES
Nusinersen intratecal ofrece beneficio funcional en gran parte de los pacientes con AME 2 y 3, incluso en la edad adulta.
