COMUNICACIÓN ORAL | 24 noviembre 2021, miércoles | Hora: 15:00
AUTORES
Guglietta , Antonio 1; F. Howard , James 2; Bril , Vera 3; Vu , Tuan 4; Karam , Chafic 5; Pasnoor , Mamatha 6; Muppidi , Srikanth 7; Peric , Stojan 8; Murai , Hiroyuki 9; Ulrichts , Peter 10; T’joen , Caroline 10; Utsugisawa , Kimiaki 11; Verschuuren , Jan 12; Mantegazza , Renato 13
CENTROS
1. Servicio: Clinical Development. Argenx; 2. Servicio: Department of Neurology,. The University of North Carolina; 3. Servicio: Krembil Neuroscience Centre,. University Health Network; 4. Servicio: Department of Neurology,. University of South Florida, Morsani College of Medicine,; 5. Servicio: Oregon Health & Science University,. Oregon Health & Science University,; 6. Servicio: University of Kansas Medical Center. University of Kansas Medical Center,; 7. Servicio: Stanford Healthcare. Stanford Healthcare; 8. Servicio: Department and Clinic of Neurology,. Wroclaw Medical University,; 9. Servicio: Department of Neurology, School of Medicine,. International University of Health and Welfare; 10. Servicio: Argenx. Argenx; 11. Servicio: Department of Neurology. Hanamaki General Hospital; 12. Servicio: Department of Neurology,. Leiden University Medical Center; 13. Servicio: Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases. Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta
OBJETIVOS
Efgartigimod es un fragmento Fc de anticuerpos IgG1 humano.Bloquea el receptor FcRn de manera pH dependiente, disminuyendo el reciclaje de las IgG y los niveles de autoanticuerpos IgG patogénicos. La mejora en la puntuación total MG-ADL es un indicador de eficacia en el tratamiento de la miastenia gravis generalizada mediada por anticuerpos IgG
MATERIAL Y MÉTODOS
ADAPT es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controllado con placebo, multicéntrico y global de 26 semanas. Se evaluó la seguridad y eficacia de efgartigimod en pacientes con MGg utilizando La magnitud de la mejora de la puntuación total de MG-ADL. Se incluyó la consecución de la mínima expresión de síntomas (MG-ADL 0y1)
RESULTADOS
167pacientes (n=129 Ac-AChR+ n=38 Ac-AChR-) fueron aleatorizados para el tratamiento en ciclos de cuatro infusiones semanales de efgartigimod o placebo. Un número significativamente mayor de pacientes Ac-AChR+con efgartigimod alcanzaron la MES en el primer ciclo, 40% (n=26/65),versus placebo,11,1% (n=7/63;p<0,0001). En el segundo ciclo, el 31,4% (n=16/51) de los pacientes Ac-AChR+con efgartigimod alcanzaron la MES; ningún paciente con placebo alcanzó la MES en este ciclo.>50 % de los pacientes Ac-AChR+ con efgartigimod mejoraron MG-ADL en >= 6 puntos cada ciclo;< 20% en el grupo placebo. La mayoría de los pacientes alcanzaron MES en la cuarta semana de un ciclo, paralelamente a la reducción temprana de los niveles de IgG. Los AA fueron principalmente leves o moderados.
CONCLUSIONES
El tratamiento con efgartigimod permitió que más pacientes con MGg con Ac-AChR+ alcanzaran la MES y una mejora sustancial de la MG-ADL en cada ciclo de tratamiento.
